EVRYSDI 0,75 mg/ml jauhe oraaliliuosta varten (80 ml, 1 sovitin, 2x6 ml+2x12 ml mittaruisku annosasteikolla)1 pakkaus
Aktiv ingrediens:
risdiplaami
Medicine Method of Effect:
Risdiplaami hoitaa selkäydinperäistä lihassurkastumaa suurentamalla ja ylläpitämällä toiminnallisen SMN-proteiinin pitoisuutta. Tämän proteiinin toimimattomuudella on suora yhteys mm. etenevään liikehermosolukatoon ja lihasheikkouteen. Tämä lihasheikkous voi vaikuttaa tavanomaiseen liikuntakykyyn, kuten pään ja niskan hallintaan, istumiseen tai kävelyyn, myös hengittämiseen.
Ändamål:
Tiettyyn kromosomiin liittyvän selkäydinperäisen lihassurkastuman (spinaalinen lihasatrofia, SMA, spinal muscular atrophy) hoitoon 2 kuukauden ikäisistä alkaen.